全球生物医药产业价值链正经历新质生产力驱动的范式重构。这场变革的核心动力，源于对产业根本命题的持续探索：如何提升疾病预防、诊断与治疗的安全性与有效性，以切实改善人类健康结局。
以人工智能（AI）与高性能计算为代表的新型生产工具，与多模态数据这一新型生产要素的融合，为回答上述命题提供了前所未有的技术可能。然而，这些颠覆性技术能否真正转化为人类福祉，其价值必须通过一个终极判准：是否能在现实中系统性地提升诊疗方案的安全性与有效性，并最终转化为患者明确的健康获益。这构成了所有技术进步与产业活动必须锚定的价值基石，也是驱动产业范式演进的根本逻辑。
这一校准过程正推动生命科学领域迎来深刻的认知革命。一方面，单细胞测序、空间组学等高精度观测技术，以前所未有的分辨率揭示了生命系统高度复杂的调控网络与显著的个体差异；另一方面，合成生物学、基因编辑等精准干预工具，使人类得以可编程的方式探究并改造生命过程。传统以线性递进、大量试错为特征的研发范式，在此双重背景下已显力不从心。
因此，新质生产力在生物医药领域的核心体现，在于驱动全链条的深刻重塑。其目标是，在深刻理解生命复杂性的基础上，构建更高效、更精准的现代生物医药产业体系，为提升人民健康水平提供可靠支撑。在这一体系中，药物与诊疗技术正演化为探究生命系统的精密探针，研发过程则转型为一个以数据与模型驱动、紧密围绕安全性与有效性双重证据生成而展开的“假设—验证—认知迭代”高速科学循环。未来产业的领导者，将是那些能够将科学前沿洞见、真实临床需求与数据智能深度融合，并能在群体统计证据与个体精准疗效之间构建起可解释、可验证桥梁的领军企业与生态型组织。本文旨在解析这一变革逻辑，评估其对全球及中国产业格局的影响，并为产业如何驾驭这场深刻变革，成功迈向以规模化的个性化制造为基石、以全生命周期健康服务为导向的新范式，提供系统性战略思考。
图/中经视觉
人工智能赋能：从辅助工具到创新引擎
人工智能在医药产业的应用，正从工具层面深入到认知层面，通过三种核心能力驱动全价值链变革。
在分析洞察维度，人工智能的核心能力在于从高维、多模态的生物医学数据中提取确定性规律与关联，为决策提供证据基础。例如，在靶点发现中，AI通过整合基因组、蛋白质组等数据，构建疾病关联网络，识别潜在干预靶点；在临床开发中，分析真实世界数据以优化试验设计或预测结局；在智能制造中，处理生产流程数据以实现实时质量控制与工艺优化。清华大学DrugCLIP平台完成的海量分子虚拟筛选，正是这种深度分析能力的体现。
在感知与推理维度，人工智能的核心能力在于理解复杂上下文、识别深层模式并进行逻辑推断，以实现对生命系统和诊疗场景的智能化解读与决策辅助。例如，AI模型通过“阅读”医学影像、病理切片和电子病历，辅助完成疾病诊断与分型；通过整合基因组、临床表型等多维度信息，推理患者对特定药物的潜在反应，为个体化用药提供核心依据。
在生成与创造维度，人工智能的核心能力在于基于学习到的规律与约束，主动设计出前所未有的、符合特定目标的全新实体或方案。最具代表性的是生成式AI在药物设计中的应用：可根据靶点蛋白结构，从头生成具有理想结合特性、类药性且合成可行的全新分子结构，极大拓展了可探索的化学空间。默沙东与Variational AI的合作、中国科学院团队在新型酶挖掘中的应用，均属此范畴。尤为重要的是，这一维度正催生数字孪生等颠覆性工具。通过整合患者的个体多组学数据、生理参数与疾病模型，AI能够构建虚拟的“患者数字孪生”，在计算机中模拟疾病进程、测试不同治疗方案的可能效果与风险，从而为每位患者生成和优化高度个性化的治疗与管理方案。这标志着个性化医疗从基于群体统计的分类精准，迈向基于个体仿真的动态精准。
这三个维度共同构成一个逐层递进、循环增强的赋能体系，其本质是“假设—验证—认知迭代”科学循环的技术实现：通过分析数据形成假设，通过感知与推理进行验证与洞察，最终通过生成与创造输出新分子、新方案乃至新的个体化治疗模型，并持续产生反馈数据。这一闭环，正是人工智能驱动医药产业实现认知与证据生成效率革命、迈向规模化个性化服务的技术基础。
在全球范围内，人工智能与生物医药的融合正催生特征鲜明、底层逻辑各异的竞争范式。这场竞争的核心，不仅在于技术本身，更在于何种体系能更高效、更可靠地生成安全性与有效性证据，并最终将其转化为可及的健康价值。
美国采取市场驱动与监管适配并行的发展模式。一方面，成熟的风险投资与初创生态为原始创新提供资本；另一方面，美国食品和药物管理局（FDA）正从传统的审评主体，逐步向主动应用AI技术、前瞻性构建监管规则的引导者转变。其核心举措包括：在全机构内部署AI审评工具以提升自身效率；发布基于风险的AI模型评估框架草案，为高风险应用设规，同时对低风险健康管理工具予以豁免；积极探索以计算模型替代部分动物试验的新型证据体系。2026年初，FDA与欧洲药品管理局（EMA）联合发布人工智能药物开发指导原则，标志着其正从推动单边创新走向参与构建全球监管共识的前沿。
欧盟确立规则先行、伦理优先的治理导向，在统一法规框架下平衡创新发展与风险防控。其核心法规《人工智能法案》将多数医疗AI系统列为“高风险”，设定贯穿产品全生命周期的严格合规义务。为回应产业对灵活性的诉求，欧盟通过“数字一揽子”修订提案等机制进行动态校准，例如为部分合规要求设置缓冲期、探索上市前真实世界测试路径。这一刚性框架下的柔性调整，旨在降低合规成本的同时，守牢以公民权利和数据隐私为核心的安全伦理底线。配合“地平线欧洲”科研计划及EMA的数据与AI战略，欧盟试图构建一个安全、可信且具有内部凝聚力的单一市场创新生态。
我国正通过系统性的顶层设计，为产业生态的转型升级进行整体谋划与布局。其战略不仅关注单一技术突破，更着眼于构建支撑产业范式跃迁的体系化能力。2025年出台的《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》（以下简称《方案》），是这一系统布局的关键指导文件，从技术底座、场景落地、生态协同与规则构建四个维度，明确了发展路径与重点任务。
在此蓝图指引下，产业实践迅速跟进。例如，国药集团中国生物构建了“算力底座+AI模型+实验验证”三位一体的mRNA药物研发平台；腾讯健康与瑞金医院共建“AI+数字健康科技中试平台”，旨在形成“临床需求牵引—数据智能驱动—成果快速转化”的创新闭环；和铂医药则通过其AI平台实现了抗体发现的端到端闭环，将命中靶点的抗体设计成功率显著提升。这些案例共同勾勒出中国数据驱动研发、AI赋能全程的产业升级路径。
数据生产要素：全球竞逐的战略资源
当前，高质量、标准化、可计算生物医学数据的相对匮乏，是AI实现其临床转化价值的首要瓶颈。数据孤岛、标准不一与样本偏差等问题，不仅限制模型的泛化能力，更深层地阻碍跨机构、跨人群可验证证据的持续生成与高效汇集。系统化构建与管理独特、连续、多模态（如基因组、影像组、临床表型组）的数据资产，其战略意义远超训练单一模型——它关乎能否在复杂的生命系统中，持续积累可复现、可审计的科学认知，从而系统性降低研发的不确定性。这已成为企业构建技术护城河与国家塑造产业竞争优势的焦点。
当前，主要经济体依据其法律传统、市场结构与创新哲学，形成了差异显著的数据战略路径，旨在驾驭数据这一战略资源，为各自的人工智能医药生态奠定基石。在全球层面，呈现出两种主导性的治理与利用范式。
创新效率优先模式：以美国为代表，该路径采用公私部门协同驱动，核心目标是提升最大化数据的科研与商业转化效率。公共部门通过国家卫生研究院“All of Us”等大型科学计划，构建大规模、开放共享的公共数据资源库。私营领域则依托强大的资本市场和科技巨头，形成了高度活跃、以知识产权和商业合同为基础的数据交易与服务市场。监管上倾向于在现有框架内为数据的创新应用（如利用真实世界证据支持监管决策）开辟灵活路径，体现了市场主导、效率为先的特点。
规则权利先行模式：以欧盟为代表，该路径首要目标是在统一且严格的法规框架下，平衡个人隐私保护与数据的社会再利用。欧盟以《通用数据保护条例》确立的公民个人数据权利为不可逾越的基石，并以正在立法构建的“欧洲健康数据空间”为核心操作框架。欧洲健康数据空间（EHDS）旨在通过统一的技术标准、安全协议和法律合同，建立跨境健康数据的合规访问机制，本质是在捍卫隐私权的前提下，为科研与创新开凿一条合法、可信、可控的数据流通管道，体现了规则驱动、风险审慎的治理哲学。
在我国，数据战略正从顶层设计走向系统实施，致力于构建支持产业范式跃迁的数据基础。
机制探索与规则构建：以《方案》为代表，政策层面着力探索数据产权、流通交易、收益分配等基础制度。更具宏观牵引力的是，国家数据局等十七部门联合印发的《“数据要素×”三年行动计划（2024—2026年）》，将科技创新与医疗健康列为关键领域，明确提出“以数据驱动发现新规律”并“加速科学研究范式变革”。这标志着数据要素的应用已从局部试点升级为国家级的系统性工程，目标直指培育新质生产力。
平台建设与高质量资源汇聚：在国家级战略指引下，政策鼓励多方共建行业级大数据平台。我国凭借独特的超大规模人口、丰富疾病谱系及集约化的医疗体系，正通过国家生物药技术创新中心等国家级平台，协同推进一批深度表型注释的专病数据库与高质量科学数据集建设。这些举措旨在将海量数据资源转化为训练AI大模型、驱动科学发现的高质量语料库和基础科学数据集，为未来实现规模化的个性化诊疗提供核心依据。
特色数据价值的深度挖掘：在通用数据体系之外，我国正着力将特色数据资源转化为差异化的认知优势与产业标准。例如，对中医药人用经验数据进行系统性挖掘与模型研究，旨在运用现代数据科学技术，将数千年临床实践中蕴含的复杂性证据进行结构化、标准化解析。尤为重要的是，在真实世界数据应用方面，国家医保局等部门正积极推动其用于药品评价与决策。通过利用覆盖广泛的医保数据、医院电子病历等真实世界数据，支持药品上市后再评价、创新药的价值评估与准入，并探索将其用于罕见病等特定领域的研究。这一实践与修订《药品管理法实施条例》等法规以接纳新型数据证据的方向相协同，共同为数据在医疗领域的深度合规应用开辟路径。
动能转化思考：在范式重构中把握战略主动
当前，以人工智能为引擎、数据为关键要素的新质生产力，正推动生物医药产业范式深刻重构，影响从技术应用渗透至产业核心逻辑。这要求我国医药产业在把握自身发展的基础上，明晰范式转换内涵，作出系统性战略响应。
新范式并非技术迭代，而是产业核心模式的根本性转变——从供给标准化药品转向提供以证据为支撑的个性化健康解决方案。其底层逻辑是证据体系重构：由传统群体统计证据为主，升级为真实世界证据与个体化证据并行。这引发产品形态、市场边界、企业能力与组织模式的连锁重构。
首先，中国医药产业处于机遇与挑战空前交织的结构性拐点，转型紧迫性与可能性根植于复杂产业图景。
其一，宏观增长承压，转型紧迫性凸显。2025年，我国医药工业增加值低于同期规模以上工业增加值和规模以上高技术制造业增加值的增速。传统模式动能减弱，产业亟须通过质量与效率跃迁突破瓶颈，向新质生产力寻求增长。
其二，创新实力加速蓄积，为范式跃迁奠定基础。2025年，我国有76个创新药和76个创新医疗器械获批上市。中国拥有完备的制药工业体系与供应链，为创新转化提供坚实产业化基础。在创新进程中积累的海量研发与临床数据资产，构成向数据驱动范式转型的独特资源优势。
其三，企业主体差距显著，指向能力重构的深层挑战。创新成果尚未充分转化为全球竞争力与企业体量。国内医药工业前十强药企营收普遍为200亿元至300亿元，利润不足百亿元；国际前十强药企营收动辄400亿美元至500亿美元，利润达数十亿美元至百亿美元。差距不仅体现在产品层面，更体现在全球市场的证据生成、解决方案整合与生态位主导能力的体系化方面。
传统模式承压、创新要素集聚、全球竞争位势待升三者并存，构成中国医药产业的复杂现实。这要求产业超越对新药数量的追求，转向新价值创造能力的根本性构建。
其次，新范式下，产业价值网络深刻解构重组。
市场参与者需具备将前沿科学洞见、临床需求与数据智能深度融合，系统化生成连接群体证据与个体疗效可靠知识的能力，方能定义未来价值并占据主导。产业主体转型的本质是围绕核心能力的角色演进与能力重构，最终导向动态平衡的新共生生态。
制药企业需从产品供应商向证据与解决方案整合者转型。挑战在于组织惯性，出路在于融合式转型。将AI与数据能力深度嵌入产品全生命周期，目标不仅是新分子，更是构建基于多元试验证据、真实世界证据的价值动态管理体系。通过解读临床未满足的需求以定义研发命题，利用数据智能生成从群体获益到个体精准预测的可验证证据链，并结合合规实施敏捷组织的试验予以验证，在产品准入各环节向监管方、支付方及临床端提供可接受的证据，最终跨越为整合型健康解决方案提供商。
AI生物科技公司需从技术供给方向专业创新引擎与生态伙伴演进。核心价值在于颠覆性假设生成与精准设计，融合数据智能与科学探索。挑战与方向在于深化对疾病生物学与临床转化全链条的理解，将算法优势转化为可被生物学机制阐释、监管科学接纳的可计算、可验证洞察。
未来最稳固的格局，是上述主体与专业研发外包机构、数据服务商、顶尖医疗机构等协同构成的新共生生态。该生态本质是以能力互补与信任协作为基础、持续将数据转化为临床价值的有机网络。基于清晰规则与共同标准的数据共享、风险共担与价值共享成为可能。无法构建证据整合与解决方案能力，或技术逻辑未深度耦合临床验证体系的企业，将难以占据生态核心，而复合型生态组织将脱颖而出。
最后，证据体系的多元化变革，是产业范式重构的前提基础。
在人工智能与大数据赋能下，药品安全性有效性的评价证据不再局限于传统随机对照试验，真实世界数据、生物标志物分层、患者数字孪生等多元证据维度的引入，使证据核心从证明群体平均有效转向论证对目标人群具有明确可预测的获益风险比。这一转向，正深刻改变药品价值判断的依据。
以此为牵引，监管、支付与临床使用三大体系须协同转型，从服务规模化标准药品的传统模式，升级为识别、评价并激励个性化健康解决方案的赋能系统。
监管体系的审评标准与证据接纳能力需同步进化。面对多元证据形态与个体化疗法，监管科学需前瞻建立适应新型证据的审评标准与加速路径，加快将真实世界证据、模型引导验证等手段纳入评价框架，在保障安全有效的前提下，为精准治疗方案开辟准入通道。
支付体系的价值评估与报销决策须向证据多元、疗效可预测方向转型。医保部门需进一步探索如何基于真实世界证据进行差异化定价与风险分担，建立为创新解决方案价值付费的机制，激励企业从销售产品转向交付可衡量的健康结果。
临床使用端须加快临床指南与处方决策从经验主导向证据整合驱动演进。以临床价值为导向，将群体统计学证据与个体化预测证据相结合，形成可执行的精准诊疗路径。这要求医疗机构、临床专家与数据技术深度融合，共同推动证据向临床实践的高效转化。
相互协同的五点战略建议
围绕提升诊疗安全性与有效性、改善患者健康结局的根本目标，中国医药产业的未来竞争力取决于能否构建一个适应人工智能时代、以持续认知深化为驱动的新型创新生态。
针对数据孤岛与价值释放不足的结构性困境，建议将数据战略从传统的平台建设导向升级为认知资产运营导向。优先在优势病种领域构建基于联邦学习与隐私计算技术的专病数据联盟，在保障数据主权与隐私安全的前提下，有效解决数据跨机构流通梗阻。其核心目标在于将我国庞大的临床资源规模优势，系统转化为可驱动靶点发现与个性化诊疗决策的认知资产，为产业创新生态提供高质量、可持续的数据要素供给。
面向源头创新能力薄弱、早期研发验证效率滞后的系统性短板，建议建设开放服务的国家级生物计算与实验验证协同平台，提供支撑干湿结合闭环的关键技术与公共服务。平台应以开放、协同、市场兼容为导向，重点构建算法预测与高通量实验验证之间的标准化接口与可信数据通路。依托可信数据空间技术架构，实现多源生物医学数据的合规汇聚、安全流通与高效共享，为算法迭代与实验设计提供高质量数据资源支撑。通过公共投入引导企业、科研院所、医疗机构在平台框架下形成灵活协作网络，推动算法能力与实验能力在真实研发场景中深度耦合，从基础设施层面提升整个创新生态的迭代效率与证据生成质量。
为适应多元化证据生成体系对监管能力提出的新要求，监管体系应同步实现适应性演进。建议药品监管部门持续强化前瞻性监管科学研究，加快制定AI生成候选分子、真实世界证据支持审评、个体化疗法评价等领域的技术指南与审评标准。同时，积极探索“监管沙盒”机制，在风险可控前提下为数字孪生等前沿技术在个性化治疗领域的试点应用提供制度空间。此举既可为本国创新营造可预期的制度环境，亦可为参与乃至引领全球监管规则制定积累中国经验与实证基础。
针对企业全球竞争力提升与长期能力建设面临的资金期限错配与耐心资本供给不足问题，建议引导资本市场逻辑与国家战略同向。推动设立专注于医药新质生产力的长期主题投资基金，明确其投资导向聚焦数据资产、核心算法平台、自动化实验设备等决定产业长期竞争力的创新基础设施，以及连接技术与产业应用的转型服务主体。通过建立长周期、多维度的绩效评价与考核机制，培育真正具备战略耐性的资本力量，夯实创新生态可持续发展的金融根基。
为提升我国在全球医药创新价值分配格局中的位势，应充分利用产业数智化转型进程中积累的大规模场景应用与系统集成优势。支持领先企业将内部验证成熟的AI驱动研发平台、柔性生产系统等一体化解决方案进行产品化与服务化封装，形成可输出的“新型技术—商业范式”。更具战略意义的是，应主动发起并深度参与数字证据标准、AI模型验证框架、智慧监管工具等全球软规则议题的研讨与制定，推动我国从药品输出向解决方案输出、从技术应用向标准范式输出的能级跃迁，在全球健康治理体系中贡献中国方案与制度智慧。
唯有将产业发展的战略指针始终锚定于安全有效治疗方案与患者健康获益这一根本目标，并以系统性、前瞻性的战略部署协同推进，中国生物医药产业方能在这场由新质生产力驱动的深刻变革中实现稳健跃升，成功迈向以规模化个性化制造为基石、以全生命周期健康服务为导向的新范式，为全球健康事业贡献中国力量，回应时代赋予的使命与命题。
（中国医药工业信息中心研究员 苏红）
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